Phát hiện mới trong công nghệ điều trị Parkinson

Hơn 10 triệu người trên toàn cầu sống chung với Parkinson

Trên toàn thế giới, khoảng 7% người trên 65 tuổi mắc các bệnh lý về thần kinh hoặc một dạng sa sút trí tuệ, tỷ lệ tăng lên 40% so với những người trên tuổi 85. Hơn 10 triệu người sống chung với Parkinson.

Các khiếm khuyết vận động liên quan đến Parkinson, phần lớn là do mất các tế bào thần kinh tiết ra dopamine trong não. Một nhóm các nhà nghiên cứu tại Hoa Kỳ và Trung Quốc đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa bộ gene để chuyển đổi một dạng tế bào não khác là tế bào hình sao (astrocytes) thành tế bào thần kinh, làm chậm quá trình suy giảm dopamine và phục hồi chức năng vận động ở chuột thí nghiệm.

Theo GS. Xiang-Dong Fu - Đại học California (Mỹ), “Đây là một hướng đi mới đầy hứa hẹn, rằng có thể biến đổi những tế bào khác thành tế bào thần kinh để thay thế tế bào thần kinh đã mất”.

Công nghệ chỉnh sửa bộ gene giúp biến đổi tế bào não hình sao thành tế bào thần kinh

Các nhà nghiên cứu đã có thể chuyển đổi tế bào hình sao, một loại tế bào não tương tự tế bào thần kinh nằm trong phần não bị Parkinson bằng cách loại bỏ protein liên kết (RNA) gọi là PTBP1. PTBP1 ngăn tế bào hình sao chuyển đổi thành tế bào thần kinh một cách tự nhiên. Các nhà khoa học đã sử dụng các kỹ thuật chỉnh sửa bộ gene CRISPR để lập trình lại, sau đó chuyển nó vào các phần khác nhau của não chuột. Ba trong số bốn con chuột được điều trị chuyển đổi tế bào cho thấy sự phục hồi đáng kể của việc sản sinh dopamine.

Theo giáo sư Fu, “Tỷ lệ chuyển đổi tế bào thành công cao hơn ở những con chuột nhỏ so với những con chuột già, điều này cho thấy tuổi tác ảnh hưởng rất nhiều đến tình trạng bệnh cũng như khả năng phục hồi”. Giáo sư Fu cũng cho biết đây mới chỉ là bước đầu trong quá trình nghiên cứu, cần rất nhiều những thí nghiệm khác trước khi chúng ta có thể ứng dụng kỹ thuật này trên người.