Đột phá: 9 tháng sống bằng thận lợn biến đổi gene, chờ ghép thận người
SUCKHOE+ | Một quả thận lợn được chỉnh sửa gene đã giúp một bệnh nhân suy thận giai đoạn cuối không phải lọc máu trong gần 9 tháng trước khi ông được ghép thận người. Đây là thời gian sống lâu nhất được ghi nhận đối với một ca ghép thận lợn vào người còn sống, đồng thời là trường hợp đầu tiên sử dụng nội tạng động vật như một “cầu nối” trong thời gian chờ ghép tạng người.
Thoát lọc máu, sống 9 tháng nhờ thận lợn biến đổi gene
Theo The Guardian, ông Tim Andrews, 66 tuổi, ở New Hampshire (Mỹ), mắc bệnh thận giai đoạn cuối do đái tháo đường type 2. Trước khi được ghép thận lợn, ông chỉ có khoảng 9% cơ hội nhận được thận người trong vòng 5 năm, trong khi nguy cơ tử vong hoặc bị loại khỏi danh sách chờ ghép vượt 40%.
Tháng 1/2025, các bác sĩ tại Mass General Brigham ở Massachusetts (Mỹ) đã ghép cho ông Andrews quả thận lấy từ Wilma, một con lợn Yucatan mini được chỉnh sửa gene nhằm giúp cơ quan này tương thích với cơ thể người.
Trước khi trở thành nguồn tạng, Wilma đã trải qua 69 chỉnh sửa trong bộ gene. Theo The Guardian, một số chỉnh sửa nhằm vô hiệu hóa các loại virus có thể gây nguy hiểm cho người nhận, trong khi những thay đổi khác giúp giảm nguy cơ hệ miễn dịch tấn công và đào thải quả thận.
Kết quả vượt xa những gì từng đạt được trước đó. Quả thận lợn hoạt động trong cơ thể Andrews suốt 271 ngày, giúp ông không phải lọc máu trong khoảng 9 tháng. Trong thời gian này, ông Andrews có thể trở lại với những sinh hoạt tưởng như rất bình thường: nấu ăn, hút bụi nhà và đi bộ đường dài cùng chú chó Cupcake.
Đối với Tim Andrews, quả thận từ lợn đã mang lại một cuộc sống hoàn toàn khác. Ông mô tả ca cấy ghép như một "phép màu" và nói rằng mình cảm thấy như được sống lại sau một thời gian dài bị căn bệnh nghiêm trọng hạn chế mọi sinh hoạt thường ngày của cuộc sống.
Sau khoảng 6 tháng, các tổn thương bắt đầu xuất hiện ở các mạch máu trong quả thận lợn, sau đó tiến triển thành suy chức năng. Chín tháng sau ca ghép, các bác sĩ phải lấy quả thận ra và ông Andrews trở lại điều trị lọc máu trong một thời gian.
Ông Tim Andrews sau khi nhận được quả thận lợn biến đổi gene và các bác sĩ trong quá trình thực hiện ca phẫu thuật tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts vào tháng 1/2025 - Ảnh: Kate Flock/Massachusetts general hospital/PA
Tuy nhiên, câu chuyện chưa kết thúc ở đó. Andrews sau đó được ghép một quả thận từ người hiến đã qua đời.
Theo The Guardian, quả thận mới tiếp tục hoạt động tốt trong 6 tháng theo dõi. Đáng chú ý, các xét nghiệm không phát hiện kháng thể mới chống lại mô người, cho thấy quả thận lợn trước đó không làm giảm khả năng thành công của ca ghép thận người. Các bác sĩ cũng không phát hiện virus hoặc tác nhân gây bệnh có nguồn gốc từ lợn.
Kết quả ca ghép được công bố trên Tạp chí y khoa The Lancet, mang lại hy vọng cho hàng triệu người bị suy thận, đánh dấu bước tiến đáng chú ý của lĩnh vực ghép tạng khác loài (xenotransplantation) – hướng nghiên cứu đã được theo đuổi trong nhiều thập niên nhằm giải quyết tình trạng "khan hiếm" tạng hiến.
Không chỉ là một trường hợp đơn lẻ, những kết quả ban đầu đang cho thấy công nghệ này có thể tiến gần hơn tới ứng dụng lâm sàng.
Bước đột phá trong cấy ghép dị loài, mở ra hy vọng giải “cơn khát” nguồn tạng
Theo Financial Times, kể từ tháng 3/2024, đã có 5 bệnh nhân tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (Mỹ) được ghép thành công nội tạng từ lợn biến đổi gene. Trong 3 trường hợp, thận lợn hoạt động hơn 8 tháng mà không bị đào thải hoặc khiến bệnh nhân phải lọc máu.
Những quả thận này được lấy từ lợn Yucatan mini, loài có kích thước cơ quan tương đối tương đồng với con người. Các nhà khoa học đã loại bỏ 3 protein của lợn có nguy cơ cao kích hoạt phản ứng đào thải, đồng thời bổ sung 7 gene của người để tăng khả năng tương thích. DNA của lợn cũng được chỉnh sửa nhằm vô hiệu hóa các virus có khả năng lây sang người.
Ông Tim Andrews là trường hợp nổi bật nhất trong số này khi sống với thận lợn gần 9 tháng mà không cần lọc máu. Quan trọng hơn, sau khi chuyển sang ghép thận người, các bác sĩ không nhận thấy các dấu hiệu cho thấy ca ghép thận lợn trước đó gây bất lợi cho cơ quan mới, theo Financial Times.
Tiến sĩ Leonardo Riella, Giám đốc ghép thận tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts và người dẫn đầu các thử nghiệm của eGenesis, cho rằng tình trạng thiếu tạng đang là “cuộc khủng hoảng lớn nhất” của lĩnh vực ghép tạng.
Mục tiêu trước mắt của các nhà nghiên cứu không phải thay thế hoàn toàn thận người mà sử dụng thận lợn như một “cầu nối” – giúp bệnh nhân thoát khỏi lọc máu trong thời gian chờ thận hiến tặng từ người. Nếu các nghiên cứu dài hạn chứng minh được độ an toàn và khả năng hoạt động bền vững, thận lợn có thể tiến tới trở thành phương pháp điều trị lâu dài.
Bước đột phá trong cấy ghép dị loài, mở ra hy vọng giải “cơn khát” nguồn tạng
Triển vọng này đang được thúc đẩy nhanh chóng. Theo Financial Times, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cho phép eGenesis mở rộng thử nghiệm lâm sàng với thận lợn biến đổi gene trên 33 bệnh nhân suy thận. Thử nghiệm dự kiến bắt đầu vào đầu năm 2027 tại tối đa 10 trung tâm ghép tạng ở Mỹ, với mục tiêu đạt phê duyệt thương mại vào cuối năm 2029.
Công ty cũng đang hợp tác với đối tác Nhật Bản PorMedTec để triển khai ghép thận lợn cho người tại Nhật Bản từ năm 2028.
Kể từ những năm 1980, cấy ghép dị loài (Xenotransplantation) từng trải qua nhiều thập niên với những kỳ vọng lớn nhưng kết quả vẫn hạn chế. Theo Financial Times, sự phát triển của công nghệ nhân bản động vật, chỉnh sửa gene và miễn dịch học đang làm thay đổi triển vọng của lĩnh vực này.
Trong đó, thận đang được xem là "ứng viên" đặc biệt phù hợp cho những thử nghiệm đầu tiên. Nếu một quả thận ghép thất bại, bệnh nhân vẫn có thể quay lại lọc máu. Nhưng với thất bại của một ca ghép tim thì có thể nhanh chóng đe dọa tính mạng người bệnh và không có phương án thay thế tương tự.
Dù vậy, các chuyên gia cảnh báo không nên vội coi đây là lời giải cho cuộc khủng hoảng thiếu tạng.
Theo Financial Times, David Crosby, Giám đốc nghiên cứu của Tổ chức Nghiên cứu Thận Vương Quốc Anh (Kidney Research UK), cho rằng kết quả mới là một triển vọng đáng khích lệ, nhưng cần thêm nghiên cứu để xác định liệu phương pháp này có thực sự an toàn và tốt hơn cho bệnh nhân so với việc phải lọc máu trong nhiều năm trong lúc chờ ghép thận người.
Nhóm nghiên cứu cũng thận trọng với chính kết quả của ông Tim Andrews. Theo The Guardian, đây mới chỉ là một trường hợp, không có nhóm đối chứng; kết quả còn phụ thuộc vào việc lựa chọn bệnh nhân kỹ lưỡng và chăm sóc chuyên sâu tại các cơ sở có đội ngũ chuyên gia.
Dẫu vậy, trường hợp của ông Tim Andrews vẫn được các chuyên gia đánh giá là tạo ra một cột mốc quan trọng: một quả thận lợn biến đổi gene không chỉ có thể duy trì sự sống của người suy thận giai đoạn cuối trong nhiều tháng mà còn có thể đóng vai trò “cầu nối” giúp họ chờ tới ngày nhận được một quả thận từ người hiến tặng.
Giới khoa học cho rằng, nếu các thử nghiệm quy mô lớn tiếp tục cho kết quả tích cực về tính an toàn và hiệu quả lâu dài, nội tạng động vật được chỉnh sửa gene có thể trở thành nguồn cung bổ sung đáng kể cho hàng triệu bệnh nhân đang phải chờ ghép tạng trên toàn thế giới – biến một ý tưởng từng bị xem là "viễn tưởng" thành một hướng điều trị ngày càng có cơ sở thực tế.
Bình luận của bạn