Điểm tin

Liệu pháp gene hiệu quả trong điều trị bệnh máu khó đông

SUCKHOE+ | 10 bệnh nhân hemophilia thể B nặng (bệnh máu khó đông, rối loạn đông máu) đã được chữa khỏi bệnh bằng liệu pháp gene kéo dài trong 3 năm, theo Tạp chí New England Journal of Medicine.

20/11/2014 12:35

Liệu pháp gene được chứng minh là có hiệu quả trong điều trị bệnh rối loạn đông máu

Việt Nam: Hơn 60% bệnh nhân máu khó đông chưa được điều trị

Bệnh máu khó đông ở Bắc Giang: Hoang mang vì tin đồn

Đông máu tĩnh mạch - nguy hiểm tính mạng

Cứu sống bệnh nhi rối loạn đông máu do rắn độc cắn

Chất chống đông máu làm giảm nguy cơ đột quỵ ở người rung nhĩ

Với liệu pháp này, các nhà khoa học đã sử dụng một loại virus biến đổi gene có tên adeno-associated (AAV) để chèn vật liệu di truyền vào gan của người bệnh. Nhóm nghiên cứu đã mất tới 6 tháng để tạo ra đủ số lượng virus để điều trị cho 10 bệnh nhân.

TS. Andrew Davidoff – Bệnh viện nghiên cứu trẻ em St. Jude (Tennessee, Mỹ), tác giả chính cho rằng, virus biến đổi gene thúc đẩy quá trình sản xuất yếu tố đông máu số IX (yếu tố IX) của cơ thể. Sự thiếu hụt yếu tố IX là nguyên nhân dẫn tới bệnh hemophilia B. Các nhà khoa học đã phát hiện ra rằng số lượng virus biến đổi gene được truyền vào cơ thể càng lớn thì lượng yếu tố IX được sản xuất ra càng nhiều.

Theo các nhà nghiên cứu, liệu pháp gene hầu như không gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng và giúp tiết kiệm thời gian cũng như chi phí so với phương pháp điều trị thông thường (uống thuốc và tiêm IX 2-3 ngày/lần với chi phí khoảng 250.000 USD/năm).

Các nhà khoa học kỳ vọng sẽ tìm được phương pháp tạo AAV nhanh chóng hơn và liệu pháp gene sẽ được ứng dụng rộng rãi trong điều trị bệnh hemophilia B.

Hemophilia là bệnh rối loạn đông máu, người bị bệnh này có thời gian chảy máu lâu hơn bình thường, nguyên nhân là do thiếu yếu tố đông máu. Bệnh tương đối hiếm gặp, tỷ lệ mắc bệnh khi sinh là 1/10.000.

Bệnh được chia làm 2 loại là hemophilia A (thiếu yếu tố đông máu số VIII) và hemophilia B (thiếu yếu tố đông máu số IX). Bệnh hemophilia A và B có biểu hiện giống nhau:
- Mảng bầm to ở da.
- Chảy máu trong cơ, khớp, thường gặp nhất là gối, khuỷu, mắt cá chân, gây ra đau, sưng cứng và khó cử động khớp.
- Chảy máu kéo dài sau 1 vết cắt, nhổ răng, phẫu thuật...
- Chảy máu kéo dài sau tai nạn, đặc biệt là chấn thương đầu.

Kim Chi H+ (Theo Reuters)