Điểm tin

FDA thông qua thuốc mới điều trị bệnh rối loạn tổng hợp acid mật

SUCKHOE+ | Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) mới đây đã phê duyệt một loại thuốc mới có tên cholbam, có tác dụng hiệu quả trong điều trị rối loạn tổng hợp acid mật hiếm gặp.

17/04/2015 14:00

Loại thuốc mới này có thể điều trị rối loạn tổng hợp acid mật hiếm gặp

FDA thông qua thuốc trị bệnh than Anthrax

FDA thông qua thuốc trị rối loạn thèm ăn đầu tiên

FDA thông qua thuốc trị vảy nến nặng

FDA phê duyệt loại thuốc trị viêm tai mới

Loại thuốc mới này có tên cholbam dạng viên dùng để điều trị rối loạn tổng hợp acid mật hiếm gặp do các khiếm khuyết enzyme đơn và bệnh nhân rối loạn peroxisomal (kể cả rối loạn phổ Zellweger).

Bệnh nhân có những di truyền hiếm gặp, bệnh chuyển hóa có các biểu hiện dễ nhận biết ở gan, bệnh steatorrhea (lẫn chất béo trong phân) và các biến chứng do giảm hấp thụ vitamin hòa tan chất béo (vitamin A, K, D, E). Cholbam dùng cho người lớn và trẻ nhỏ từ 3 tuần tuổi trở lên.

Video: Hướng dẫn đo đường huyết tại nhà

Nên đọc

FDA đã thông qua cholbam sau khi xem xét thử nghiệm trên 50 bệnh nhân trong thời gian 18 năm. Nghiên cứu này cho thấy thuốc cải thiện cơ bản chức năng và trọng lượng gan. Hai phần ba số bệnh nhân sống sót hơn ba năm.

Cholbam không ảnh hưởng đến các rối loạn acid mật khác do các khiếm khuyết enzyme đơn hoặc rối loạn peroxisomal dưới dạng các triệu chứng thần kinh. Các tác dụng phụ thường gặp ở bệnh nhân được điều trị bằng cholbam là tiêu chảy, đặc biệt là trẻ sơ sinh vì vậy sử dụng cholbam cần được theo dõi chặt chẽ và nên ngưng ngay nếu chức năng gan xấu đi.

Những người có các rối loạn hiếm gặp nói trên thường thiếu các enzyme cần thiết để tổng hợp acid cholic, acid mật chính được sản xuất từ cholesterol trong gan. Sự thiếu hụt acid cholic dẫn đến tình trạng giảm lưu lượng mật, tích tụ chất trung gian acid mật độc hại trong gan hay còn gọi là ứ mật và kém hấp thụ chất béo cũng như các vitamin tan trong chất béo có nguồn gốc từ thực phẩm. Nếu không được điều trị, bệnh nhân kém phát triển và dẫn đến tổn thương gan, đe dọa tính mạng.

Tiểu Bắc H+ (Theo FDA)