Thuốc cá thể hóa - hướng tiếp cận mới với bệnh Lupus

Lupus là gì?

Nếu tính theo tỷ lệ 50 trên 100.000 người mắc bệnh, lupus ban đỏ không bị coi là một căn bệnh phổ biến như tiểu đường hay tim mạch. Tuy nhiên đây là loại bệnh gây đau đớn, khó chịu, thậm chí có thể làm mất khả năng lao động của nhiều người không may mắc bệnh.

Được phát hiện từ đầu thế kỷ thứ 19, bệnh lupus ban đỏ lúc đó chỉ được coi là bệnh ngoài da không nguy hiểm. Nhưng đến khoảng cuối những năm 1940, các nhà khoa học trên thế giới đã hiểu được đây là một bệnh tự miễn. Vậy bệnh tự miễn này là gì. Giải thích một cách hình tượng, bác sĩ Joan Merrill, Giám đốc y khoa thuộc Quỹ Lupus Hoa Kỳ cho biết: Theo định nghĩa của Quỹ Lupus Hoa Kỳ, bệnh lupus ban đỏ là một bệnh tự miễn kinh niên mà chính những kháng thể sinh ra trong cơ thể con người tấn công các tế bào lành khác của cơ thể. Những kháng thể này bình thường được ví như những người lính trên trận tuyến nhưng do có sự mất cân bằng trong hệ miễn dịch, chúng không thể phân biệt được đâu là tế bào lành và đâu là ‘kẻ ngoại xâm’. Chính sự ‘tấn công nhầm’ này gây nên những viêm nhiễm, đau đớn cho người bị bệnh lupus.

“Lupus là một bệnh đáng chú ý. Nếu chúng ta nhìn vào hệ thống miễn dịch thì chúng ta sẽ thấy cách nó làm việc là để giúp chúng ta chống lại các bệnh tật hàng ngày. Ví dụ như các loại vi khuẩn trong ruột có loại tốt loại xấu. Làm sao chúng ta biết loại nào xấu loại nào tốt. Loại xấu là loại cơ thể tấn công. Hệ thống miễn dịch sẽ làm nhiệm vụ này. Cơ thể ta cho phép loại tốt vào và ngăn cản loại xấu, loại sẽ gây bệnh như virut, hay thậm chí cả tế bào của chúng ta có lúc cũng gây vấn đề. Chỉ có một chút mất cân bằng trong tế bào thì chúng ta cũng có các tế bào ung thư ngay trong cơ thể. Người khỏe mạnh đôi khi không biết là mình đang có ung thư bởi vì cơ thể họ đã tự chiến đấu thành công chống lại ung thư mỗi ngày. Hệ thống miễn dịch đã làm nhiệm vụ này. Khi nào chúng ta bị ung thư? Đó là khi hệ thống đó không hoạt động tốt. Khi nào chúng ta bị lupus? Đó là khi hệ thống những tế bào protein miễn dịch mất cân bằng”, BS. Joan Merrill cho biết.

"Tại sao nó xảy ra? Nó xảy ra vì nếu tất cả mọi người đều có hệ thống miễn dịch giống nhau thì sẽ có một loại vi khuẩn, virus nào đó tiến vào và quét sạch loài người", BS. Joan Merrill cho biết.

Các dấu hiệu bệnh lupus ban đỏ bao gồm nổi vết mẩn đỏ hình cánh bướm trên mặt, mệt mỏi, đau đầu, đau xương cơ, sốt không rõ nguyên nhan, nhạy cảm với ánh nắng mặt trời, rụng tóc, ngón tay chuyển màu trắng hoặc tím tái, xuất hiện các vết lở loét trong miệng. Đôi khi lupus ban đỏ được coi là kẻ trá hình tài tình vì các dấu hiệu bệnh của nó cũng tương tự như các bệnh khác như thấp khớp, rối loạn máu, viêm cơ, đái tháo đường, bệnh tuyến giáp trạng.

Bệnh thường phổ biến ở phụ nữ hơn nam giới, với 90% người mắc bệnh là nữ. Có hai loại bệnh lupus ban đỏ. Một là lupus ban đỏ dạng đĩa là thể nhẹ của lupus ban đỏ. Bệnh chỉ gây thương tổn ở da. Loại thứ hai là lupus ban đỏ hệ thống. Loại này gây thương tổn da và nhiều cơ quan nội tạng như gan, thận, khớp, tim phổi, thần kinh…

Vậy tại sao một người có thể mắc bệnh Lupus? Bác sỹ Joan Merrill giải thích: “Tại sao nó xảy ra? Nó xảy ra vì nếu tất cả mọi người đều có hệ thống miễn dịch giống nhau thì sẽ có một loại vi khuẩn, virus nào đó tiến vào và quét sạch loài người. Đó là lý do vì sao hệ thống miễn dịch của mọi người đều khác nhau chút ít. Bạn có một chút protein miễn dịch từ mẹ, một chút từ bố, rồi con cái lấy vợ lấy chồng và mọi cái lại được hòa trộn vào nhau. Quá trình cứ diễn ra như vậy, và sớm muộn gì thì chúng ta sẽ có những người bị mất cân bằng và bị bệnh Lupus. Có người hỏi tại sao mình bị lupus và hỏi tại sao lại là tôi, có phải lỗi của họ không? Bệnh nhân của tôi nói tôi không thể có lupus, tôi không hiểu tại sao tôi có. Câu trả lời tốt nhất là mỗi người chúng ta đều có hệ thống miễn dịch khác nhau để không một loại vi khuẩn hay virus nào có thể tận diện loài người.”

Ngoài ra, theo các bác sỹ, còn có một số tác nhân khác có thể gây bệnh lupus bao gồm các thuốc điều trị lao, hạ huyết áp, chống co giật, thuốc chống thụ thai. Ngoài ra hormone giới tính cũng được coi là một nguyên nhân khác vì lupus ban đỏ thường chủ yếu xảy ra ở phụ nữ ở độ tuổi sinh đẻ nhiều hơn đàn ông. Quá trình thai nghén ảnh hưởng rõ ràng tới bệnh, đặc biệt là 3 tháng cuối thời kỳ mang thai. Di truyền cũng được coi là một yếu tố có thể dẫn đến lupus.

Hướng điều trị mới

Việc chẩn đoán lupus không đơn giản. Các bác sĩ phải kiểm tra các dấu hiệu lâm sàng của người bệnh là các triệu chứng thường mắc phải ở người bị bệnh lupus ban đỏ, kết hợp với một loạt các xét nghiệm máu để có thể đi đến kết luận cuối cùng là người bệnh bị lupus ban đỏ.

Việc điều trị hiện tại chủ yếu vẫn là sử dụng các thuốc kháng viêm, giảm đau, như asprin hay ibuprofen, Tylenol, kết hợp với các thuốc bôi ngoài da. Bên cạnh đó, một loại thuốc khá phổ biến khác và tỏ ra khá hiệu nghiệm được các bác sĩ thường kê cho người bị lupus là Corticoid. Đây là loại thuốc có tác dụng giảm khả năng kháng thể của cơ thể con người và do đó làm giảm những tấn công của các kháng thể vào tế bào lành. Ngoài ra, với người bệnh không đáp ứng tốt với corticoid, bác sĩ có thể kê đơn thuốc ức chế miễn dịch như các thuốc chống ung thư và chống thải ghép thận. Việc kết hợp sử dụng các thuốc này từ lâu đã chứng minh những tác dụng nhất định và có thể kéo dài tuổi thọ của người bệnh, đặc biệt là với Corticoid. Tuy nhiên các thuốc này đồng thời cũng gây ra những tác dụng phụ như đau dạ dày, mụn, tăng cân, da dễ bong và dễ bầm tím, kìm hãm sự phát triển ở trẻ, mất ngủ, trầm cảm, loãng xương, viêm tụy. Và bởi vì thuốc có tác dụng làm giảm hoạt động của hệ miễn dịch, cơ thể con người cũng dễ bị các viêm nhiễm khác tấn công.


Các nhà khoa học trên thế giới giờ đây đang tìm đến một hướng điều trị mới mà không phải sử dụng corticoid hay các thuốc ức chế miễn dịch khác. Đó là cách điều trị phức tạp nhắm tới những protein nhỏ trong hệ miễn dịch để đưa hệ này trở lại mức cân bằng. Một trong những loại thuốc như thế hiện đã được cấp phép sử dụng ở nhiều nước là belimumab hay còn được gọi là Benlysta.

Bác sỹ Joan Merrill giải thích về tác dụng của loại thuốc này như sau: “Có các kháng thể gây ra rất nhiều vấn đề trong cơ thể người bị bệnh Lupus. Điều mà các công ty dược đang làm là họ nghiên cứu các kháng thể này để biết làm thế nào để chúng biến mất, và đó là cách họ tiếp cận. Một trong những loại thuốc mà họ điều chế đã được chấp nhận ở nhiều nước sau khoảng 50 năm là belimumab. Những người nghiên cứu loại thuốc này tìm hiểu tại sao tế bào B hoạt động mạnh vậy. một protein là tác nhân gây ra vấn đề này và nó gọi là BLYS. Họ nghĩ phải bào chế loại thuốc chỉ tác động lên protein này trong khi vẫn giữ nguyên hoạt động của hê thống miễn dịch. Họ phát triển thuốc này và cơ chế hoạt động của nó cũng gần giống như kháng thể trong lupus vì kháng thể trong lupus tấn công chính các tế bào của cơ thể. Vì vậy loại thuốc này vào chỉ tấn công BLYS thôi. Đó là một chương trình nghiên cứu với các giai đoạn 1, 2, và 3. Dù nó không hoạt động tuyệt đối hiệu quả nhưng người ta đã chứng minh là thuốc có thể làm giảm lupus. Bây giờ nó đã được chấp thuận ở rất nhiều nước trên thế giới. Đó là phần mở đầu của những thay đổi lớn mà chúng ta đang hy vọng.”

Thuốc cũng được cho là không gây ra những tác dụng phụ như các loại thuốc cổ điển vẫn được dùng cho lupus từ trước tới nay.
Bên cạnh Benlysta đã bắt đầu được sử dụng, hiện có khoảng 30 loại thuốc mới đang được thử nghiệm cho bệnh nhân lupus. Hiện các thuốc này vẫn trong giai đoạn thử nghiệm nên vẫn chưa sẵn có để kể đơn cho bệnh nhân. Với nhiều loại thuốc đang được thử nghiệm với lupus, trong đó đã có những loại thuốc bước vào giai đoạn thử nghiệm cuối, bác sĩ Joan Merrill cho biết cách tiếp cận mới với lupus sẽ là kết hợp sử dụng các loại thuốc được bào chế với từng bệnh nhân. Theo bác sĩ Merrill, lupus là bệnh gây nên bởi sự kết hợp của nhiều yếu tố di truyền trong mỗi bệnh nhân, nên không thể có một loại thuốc nào hiệu nghiệm cho tất cả mọi người.

Với sự phát triển của các công nghệ mới, bác sĩ Joan Merrill hy vọng trong vòng 20 đến 30 năm nữa, các nhà khoa học sẽ tìm cách để giải mã được những phức tạp trong hệ miễn dịch của người bị lupus và trên cơ sở đó, lựa chọn một kết hợp thuốc phù hợp với từng người bệnh, giúp họ có thể kiểm soát được căn bệnh hiệu quả hơn.