Định nghĩa này đề cập và nhấn mạnh đến nguồn gốc bản địa và văn hoá của các nền y học cổ truyền (YHCT) nhiều dân tộc trên thế giới. Đồng thời WHO cho rằng nền YHCT của các dân tộc bao hàm toàn bộ những kiến thức, kỹ năng và thực hành, kể cả niềm tin và kinh nghiệm truyền thống, trong phòng bệnh, chẩn đoán, điều trị và duy trì sức khỏe. WHO cũng chấp nhận cả những thực hành “có thể giải thích hoặc chưa thể giải thích được” [1]. Trong giai đoạn này, WHO thường dùng thuật ngữ Y học truyền thống và Y học bổ sung (TCM: Traditional and Complementary Medicine) để bao hàm cả y học cổ truyền và những phương pháp bổ sung.

Gần đây, WHO đã ban hành Chiến lược toàn cầu về Y học cổ truyền giai đoạn 2025-2034 với định nghĩa mới.

So sánh và phân tích các khái niệm về YHCT trong hai định nghĩa của WHO cách nhau hơn 1 thập kỷ, có thể thấy những khác biệt quan trọng trong quan điểm của WHO về các khía cạnh liên quan đến YHCT.

Trong định nghĩa mới, WHO phân biệt ba khái niệm: Y học cổ truyền (TM: Traditional Medicine) là hệ thống y học có nguồn gốc lịch sử và văn hóa, có trước và khác biệt với y học hiện đại và y sinh học. Y học bổ sung (CM: Complementary Medicine) là các thực hành chăm sóc sức khỏe bổ sung nhưng không thuộc hệ thống y học chủ đạo của một quốc gia. Và y học tích hợp (IM: Integrative Medicine) là cách tiếp cận liên ngành, dựa trên bằng chứng, kết hợp y sinh học với y học cổ truyền và/hoặc y học bổ sung. Như vậy, hệ thống Y học cổ truyền - Y học bổ sung - Y học tích hợp (TCIM: Traditional, Complementary and Integrative Medicine) không hoàn toàn đồng nghĩa với Y học cổ truyền (TM: Traditional Medicine). Hệ thống TCIM có phạm vi rộng hơn, trong đó y học tích hợp mô tả cách phối hợp các hệ thống điều trị trên cơ sở bằng chứng. [3]

Sự thay đổi định nghĩa về y học cổ truyền của WHO không chỉ mang tính thuật ngữ mà thể hiện những chuyển dịch quan điểm quan trọng của WHO. Đó là: (1) Từ coi y học cổ truyền là một “tập hợp kinh nghiệm truyền thống” sang nhìn nhận y học cổ truyền như là những “hệ thống tri thức về chăm sóc sức khỏe”. (2) Loại bỏ cụm từ “niềm tin” và “có thể giải thích hoặc không”, vốn có thể gây hiểu nhầm là có thể chấp nhận các thực hành y học mà không cần chứng cứ. (3) Khẳng định y học cổ truyền có thể “tiến hóa cùng khoa học”, nhưng việc sử dụng phải dựa trên “đánh giá bằng chứng”. (4) Chuyển từ mô hình “điều trị bệnh” sang “chăm sóc sức khỏe toàn diện, cá thể hóa và lấy con người làm trung tâm”. (5) Tăng cường chú trọng tới “an toàn, hiệu quả, quản lý chất lượng và tích hợp phù hợp” vào hệ thống y tế quốc gia. (6) Đề cao “quyền của cộng đồng và người bản địa”, bảo vệ “tri thức truyền thống, đa dạng sinh học” và “nguồn tài nguyên thiên nhiên”.

Qua nhưng phân tích trên đây, có thể thấy, thay đổi quan trọng nhất là: WHO không còn trình bày y học cổ truyền đơn thuần như là một tập hợp kinh nghiệm và niềm tin bản địa, mà là các hệ thống y học có bản sắc riêng, có thể phát triển cùng khoa học và chỉ nên được tích hợp vào hệ thống y tế khi bảo đảm bằng chứng, chất lượng, an toàn và hiệu quả.

Bước vào thế kỷ XXI, WHO đã công bố hướng dẫn chuyên biệt, quan trọng về phương pháp nghiên cứu và đánh giá y học cổ truyền [4]. Đây là tài liệu nền tảng của WHO về phương pháp nghiên cứu và đánh giá y học cổ truyền áp dụng cho cả: Thuốc dược liệu và bài thuốc cổ truyền, châm cứu, các phương pháp điều trị không dùng thuốc và các hệ thống điều trị y học cổ truyền mang tính toàn diện

Đặc biệt, WHO thừa nhận thử nghiệm YHCT có những đặc thù như chẩn đoán theo “thể bệnh”, điều trị cá thể hóa, khó xây dựng giả dược và khó làm mù đối với châm cứu hoặc các phương pháp trị liệu thủ công [4].

WHO cũng dành quan tâm đặc biệt đến vấn đề nghiên cứu và thử nghiệm bài thuốc cổ truyền và bài thuốc từ dược liệu thông qua việc ban hành Hướng dẫn các thông tin cần thiết hỗ trợ cho thử nghiệm lâm sàng các thuốc dược liệu [5]. Đây là tài liệu hướng dẫn những thông tin cần chuẩn bị trước khi đưa một sản phẩm từ dược liệu/thuốc cổ truyền vào thử nghiệm trên người.

Đối với các bài thuốc có nhiều vị thuốc, vấn đề quyết định không chỉ là “đúng công thức” mà quy trình bào chế hoặc chế biến phải đồng nhất và phải chứng minh được tính nhất quán giữa các lô thuốc nghiên cứu. Nếu nguyên liệu, quy trình (sắc, chiết, chế biến, bào chế...) hoặc hàm lượng chất chỉ thị hóa học/dấu vân tay hóa học thay đổi đáng kể thì rất khó diễn giải và đưa ra các kết quả lâm sàng chính xác [5].

Gần đây, Bộ Y tế Việt Nam đã ban hành Thông tư 50/2025/TT-BYT ngày 31/12/2025, có hiệu lực từ ngày 27/02/2026, quy định chung về Thử thuốc trên lâm sàng tại Việt Nam [6]. Đối tượng điều chỉnh của Thông tư 50/2025/TT-BYT ngoài thuốc hóa dược và sinh phẩm còn bao gồm thuốc dược liệu và thuốc cổ truyền. Thông tư quy định chi tiết về Thực hành thử nghiệm lâm sàng tốt (GCP), hồ sơ thử nghiệm, thẩm định đề cương, phê duyệt nghiên cứu, giám sát và báo cáo an toàn trong quá trình nghiên cứu, thử nghiệm.

Bộ Y tế cũng đã ban hành Thông tư 29/2025/TT-BYT ngày 01/7/2025 quy định về việc đăng ký lưu hành thuốc cổ truyền, vị thuốc cổ truyền và dược liệu [7]. Ngoài các quy định chung Thông tư này cũng đồng thời xác định: Trường hợp được miễn thử lâm sàng; Trường hợp được miễn một số giai đoạn; Trường hợp phải thử đầy đủ các giai đoạn; Trường hợp phải nghiên cứu giai đoạn IV và Yêu cầu về dữ liệu lâm sàng trong hồ sơ đăng ký. Tinh thần của Thông tư 29/2025/TT-BYT là không phải mọi bài thuốc cổ truyền đều bắt buộc phải thử nghiệm đầy đủ. Mức độ yêu cầu thử nghiệm phụ thuộc vào lịch sử sử dụng, nguồn gốc công thức, chỉ định, thay đổi thành phần, đường dùng và mức độ rủi ro.