Điểm tin

Điểm danh 5 loại thuốc chữa bệnh đắt đỏ nhất thế giới

SUCKHOE+ | Đa số các loại thuốc đắt đỏ này đều dùng để điều trị những bệnh hiếm gặp. Phương thuốc đắt nhất thế giới hiện nay bạn phải trả để điều trị bệnh có giá đến 1,2 triệu USD/năm (khoảng hơn 27 tỷ đồng).

09/02/2018 17:12

Một số loại thuốc điều trị bệnh hiếm gặp trở nên "không thể mua được"

Sảy thai liên tục vì mắc bệnh hiếm gặp

Cần Thơ: Nhiều bệnh nhi mắc bệnh hiếm kawasaki

Lối sống sai lầm làm trầm trọng căn bệnh hiểm Huntington

Phát hiện  thai nhi bị  bệnh hiếm gặp

1. Glybera

Glybera bắt đầu có mặt trên thị trường từ tháng 10/2012, dùng để điều trị chứng thiếu hụt lipoprotein lipase (LPLD) - một rối loạn di truyền làm gián đoạn sự phân hủy chất béo bình thường trong cơ thể.

Đây là một bệnh di truyền hiếm gặp khiến người bệnh thiếu một loại protein cần thiết để phá vỡ phân tử chất béo trong cơ thể. Hậu quả khiến một lượng lớn chất béo có hại sẽ tích tụ trong máu, dẫn đến nguy cơ tử vong cao cho người bệnh. Chi phí điều trị cho loại thuốc này lên đến 1,2 triệu USD/năm (hơn 27 tỷ đồng).

Mặc dù đây là phương pháp điều trị hữu hiệu đối với các trường hợp bệnh hiếm gặp, nhưng thực tế loại thuốc này đã không được chấp nhận ở Mỹ và trở thành một sản phẩm thua lỗ ở châu Âu bởi chi phí điều trị quá cao khiến phần lớn người bệnh không có đủ khả năng chi trả.

2. Soliris

Soliris là sản phẩm thuốc do hãng Alexion Pharmaceuticals của Mỹ bào chế, dùng để điều trị một căn bệnh rối loạn hiếm gặp mang tên PNH (Paroxysymal Nocturnal Hemoglobinuria) hay còn gọi là bệnh huyết cầu tố - niệu kịch phát về đêm. Bệnh nhân PNH có biểu hiện lâm sàng của tình trạng phá hủy hồng cầu và giải phóng huyết sắc tố vào nước tiểu vào ban đêm, khiến người mắc bị nhiễm trùng, thiếu máu và xuất hiện cục máu đông.

Hiện có khoảng 8.000 người trên thế giới đang mắc PNH. Thuốc Soliris được tiêm đường tĩnh mạch với chi phí điều trị lên đến 700.000 USD/năm (gần 16 tỷ đồng).

3. Elaprase

Elaprase được bào chế để điều trị hội chứng Hunter - một bệnh di truyền hiếm gặp về rối loạn chuyển hóa thể tiêu bào (Mucopolysaccharidosis), khiến nhiễm sắc thể X trong cơ thể bị thiếu hoặc hư hỏng.

Một điều đặc biệt là hội chứng Hunter hầu như chỉ xảy ra ở nam giới. Bệnh là một dạng rối loạn suy nhược, dần dần gây ức chế chức năng não và sự phát triển thể chất của người mắc. Cùng với nhiều loại thuốc đắt khác, Elaprase là một liệu pháp thay thế enzyme tiêm tĩnh mạch. Hiện có khoảng 2.000 người trên thế giới mắc căn bệnh này và mỗi năm bệnh nhân Hunter sẽ mất hơn 500.000 USD (khoảng 11,3 tỷ đồng) chi phí điều trị.

4. Naglazyme

Thấp hơn những loại thuốc trên, giá điều trị bằng Naglazyme là khoảng 365.000 USD/năm (tương đương 6,8 tỷ đồng). Naglazyme được dùng để chữa hội chứng Maroteaux-Lamy, dạng rối loạn di truyền hiếm gặp, có thể gây tổn hại cho cơ thể do không có khả năng xử lý đúng cách các chất dinh dưỡng.

Các triệu chứng bệnh thường thấy là cổ ngắn, sống mũi dẹt, cánh mũi bè, má tròn, phát triển bất thường ở xương, khớp, gan và lá lách có thể lớn bất thường, mất thính giác, có thể mắc bệnh tim và phổi tắc nghẽn.

5. Cinryze

Thuốc Cinryze dùng để điều trị chứng phù mạch, xảy ra do các enzyme lỗi gây ra các vết sưng nguy hiểm trên cơ thể con người. Bệnh thường khởi phát khi cơ thể xuất hiện phản ứng dị ứng, khiến da bị sưng nề. Bệnh cũng có thể xuất hiện do phản ứng với một số loại thuốc, do trục trặc di truyền và các nguyên nhân không rõ khác. Chi phí điều trị bằng Cinryze ước tính khoảng 350.000 USD/năm (gần 8 tỷ đồng).