Điểm tin

Đột phá trong điều trị thiếu máu do gene

SUCKHOE+ | Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ mới đây đã thông qua một loại thuốc mới giúp điều trị căn bệnh thiếu máu do gene.

03/02/2015 10:16

Thuốc LentiGlobin của Tập đoàn Sinh Dược phẩm BlueBird là một đột phá trong điều trị thiếu máu

FDA thông qua thuốc trị vảy nến nặng

FDA phê duyệt loại thuốc trị viêm tai mới

FDA phê duyệt 2 thiết bị phát hiện Ebola trong 1 giờ

FDA cảnh báo về tác hại của thuốc nhuận tràng

FDA thông báo thu hồi sản phẩm thực phẩm chức năng OxyElite Pro và Versal-1

Cơ quan quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã công bố, loại thuốc điều trị bệnh thiếu máu do rối loạn của Tập đoàn Sinh Dược phẩm BlueBird là một liệu pháp mang tính đột phá, tăng tốc quá trình phát triển của điều trị.

Ngay sau khi có thông báo của FDA, cổ phiếu của Tập đoàn này đã tăng gần 7%.

FDA đã dựa trên dữ liệu thử nghiệm ban đầu ở các bệnh nhân bị thiếu máu. Các thử nghiệm cho thấy tiềm năng của loại thuốc mới này lớn hơn nhiều lần so với các phương pháp điều trị hiện có, ngay cả với các trường hợp bệnh nghiêm trọng.

Thuốc của BlueBird có tên là LentiGlobin, được chỉ định điều trị bệnh beta thalassemia - một căn bệnh làm giảm mức độ hemoglobin trong máu. Căn bệnh này gây ra bởi đột biến ở gene beta globin của con người.

Bệnh nhân thalassemia có mức hemoglobin thấp trong máu dễ bị suy nhược, mệt mỏi và các biến chứng nghiêm trọng khác.

Liệu pháp này là đưa một gene beta globin có chức năng hoàn thiện của người vào các tế bào gốc của bệnh nhân, sau đó, những tế bào gốc này được ghép vào máu của bệnh nhân, kết hợp sử dụng LentiGlobin.

Việc điều trị hiện nay vẫn còn trong giai đoạn đầu của các thử nghiệm.