FDA phê duyệt loại thuốc đầu tiên điều trị bệnh gan nhiễm mỡ

Rezdiffra là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị sẹo do tích tụ chất béo trong gan liên quan đến béo phì - Ảnh: FDA

Theo CNN, NASH – còn được gọi là viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng trao đổi chất, hay MASH – xảy ra khi gan bị viêm do các tế bào mỡ dư thừa tích tụ trong gan, dẫn đến viêm và sẹo. Đây là một dạng bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu tiến triển. Căn bệnh này có liên quan chặt chẽ với một loạt các tình trạng trao đổi chất khác như bệnh béo phì, đái tháo đường type 2 và tăng huyết áp.

Theo FDA, ước tính tại Hoa Kỳ, khoảng 6 - 8 triệu người mắc NASH với tình trạng xơ hóa hoặc sẹo gan ở mức độ trung bình đến nặng. Con số này dự kiến sẽ tăng lên. Các biến chứng khác liên quan đến tình trạng này bao gồm xơ gan, suy gan và ung thư gan.

Cho đến nay bệnh vẫn chưa có thuốc điều trị. Các phác đồ điều trị NASH trước đây tập trung vào việc giảm cân thông qua thay đổi lối sống như kiểm soát lượng đường trong máu, chế độ ăn uống lành mạnh và tập thể dục thường xuyên. Bên cạnh đó, người bệnh cũng được khuyến cáo giảm hoặc loại bỏ việc tiêu thụ rượu và các loại thuốc để kiểm soát các vấn đề sức khỏe mạn tính khác như bệnh đái tháo đường type 2 hoặc tăng cholesterol.

Tuy nhiên, đây cũng là thách thức để đạt được và duy trì đối với nhiều bệnh nhân. Phát triển các phương pháp điều trị mới cho NASH là bắt buộc, do hiệu quả hạn chế của các loại thuốc hiện có, trong việc ngăn chặn hoặc đảo ngược sự tiến triển của bệnh. Các phương pháp điều trị bằng dược phẩm là vô cùng cần thiết vì không có liệu pháp dược lý nào khác được FDA chấp thuận.

Loại thuốc mới, resmetirom của Madrigal Pharmaceuticals, sẽ được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Rezdiffra. Thuốc kích hoạt thụ thể hormone tuyến giáp trong gan để giúp giảm tích tụ chất béo - được dùng bằng đường uống hàng ngày. Đây là phương pháp điều trị đầu tiên có tác dụng đối với bệnh viêm gan nhiễm mỡ với tình trạng xơ hóa từ trung bình đến nặng và được chỉ định kết hợp sử dụng cùng với chế độ ăn uống và tập thể dục lành mạnh.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng được công bố vào tháng 2 vừa qua cho thấy, hơn 25% số người tham gia dùng 80 mg resmetirom đã đạt được độ phân giải NASH mà không bị xơ hóa nặng hơn, cũng như gần 30% số người dùng 100 mg và dưới 10% số người tham gia dùng giả dược. Thuốc cũng giúp giảm mức cholesterol LDL (cholesterol “xấu”) và mức men gan.

Hầu hết các tác dụng phụ được báo cáo trong thử nghiệm đều ở mức độ nhẹ hoặc trung bình, trong đó tiêu chảy và buồn nôn là phổ biến nhất. FDA lưu ý rằng, resmetirom có thể có những tương tác “có khả năng đáng kể” với một số loại thuốc khác, đáng chú ý nhất là statin để giảm cholesterol.

Về mặt hiệu quả, resmetirom không chỉ ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh mà còn đảo ngược quá trình xơ hóa. Do đó, các bác sĩ có thể bắt đầu sàng lọc những bệnh nhân có nguy cơ cao mắc NASH và xơ hóa sớm hơn, để họ có thể ngăn chặn sự tiến triển của xơ hóa, trước khi bị tổn thương gan nghiêm trọng và không thể phục hồi.

Wayne Eskridge, Giám đốc điều hành Quỹ Gan nhiễm mỡ thuộc Madrigal Pharmaceuticals cho biết: "Cột mốc phê duyệt loại thuốc mới này sẽ mang lại năng lượng và động lực cho cộng đồng NASH, thúc đẩy nỗ lực của chúng tôi nhằm cải thiện, xây dựng lộ trình chăm sóc và mở rộng đầu tư nghiên cứu vào NASH hơn nữa", theo CNN.

Madrigal hy vọng rằng Rezdiffra sẽ có mặt vào tháng tới và họ đã thiết lập một chương trình hỗ trợ để giúp những người không có bảo hiểm tiếp cận thuốc.

Tiến sĩ Pierre Gholam, bác sĩ chuyên khoa gan tại Bệnh viện Đại học ở Cleveland nhận định, việc phê duyệt loại thuốc mới này chắc chắn là yếu tố "thay đổi cuộc chơi", bởi trong số nhiều biện pháp được FDA chấp thuận nhằm cải thiện căn bệnh gan nhiễm mỡ trong vòng 15 năm qua, nhưng cho đến nay mọi loại thuốc đều chưa từng được sử dụng.

 

Việt Nam tập trung phát triển kỹ thuật ghép tạng chuyên sâu

Bộ Y tế chỉ đạo tăng cường công tác phòng chống bệnh sởi

Vụ ngộ độc cơm gà ở Nha Trang: Phát hiện thêm 2 loại vi khuẩn

Hội nghị toàn quốc Hội Nhà báo Việt Nam 2024: Tăng cường bồi dưỡng chuyên môn, nghiệp vụ