44 ngày “chiến đấu” với hồng cầu hình liềm

Kendric Cromer ra viện trong tiếng chúc mừng của cả bệnh nhân và các nhân viên y tế tại Bệnh viện Nhi đồng Quốc gia Mỹ (ảnh NYTimes)

Kendric Cromer - 12 tuổi, đã rời khỏi Bệnh viện Nhi đồng Quốc gia ở thành phố Washington (Mỹ) trên xe lăn trong tiếng chúc mừng của rmọi người. Cậu bé là bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng liệu pháp gene cho bệnh hồng cầu hình liềm, kể từ khi liệu pháp này được chấp thuận. Các bác sĩ đã hy vọng, liệu pháp này sẽ giải thoát cậu khỏi sự tàn phá của căn bệnh.

"Em đã từng nghĩ em sẽ bị hồng cầu hình liềm suốt đời", Kendric Cromer nói. Căn bệnh đã cướp đi tuổi thơ của cậu, khiến các hoạt động hàng ngày như chơi bóng rổ hoặc đạp xe trở nên bất khả thi vì chúng có thể gây ra cơn đau dữ dội, và có thể khiến cậu phải nằm viện dài ngày.

Khi nói về những gì đã trải qua trong 44 ngày qua, Kendric Cromer và bố mẹ cậu không khỏi rùng mình.

Khi nói về liệu pháp này, tiến sĩ Akshay Sharma của Bệnh viện Nghiên cứu Nhi khoa St. Jude cho biết: “Tôi đã cảnh báo rằng đây là liệu pháp nguy hiểm, rủi ro cao và người áp dụng liệu pháp có thể tử vong, nhưng không ai “nghe thấy” điều đó. Tất cả những gì họ nghe được là “tôi có thể được chữa khỏi”.

Quá trình điều trị của Kendric bắt đầu vào ngày 1/5 khi các bác sĩ lấy tế bào gốc từ tủy xương của cậu và gửi đến một cơ sở ở New Jersey, nơi các kỹ thuật viên bổ sung các gene hemoglobin mới, khỏe mạnh vào các tế bào. Bluebird đã chuyển tế bào của Kendric trở lại sau đó vài tháng.

Ngày 3/9, Kendric được đưa vào Bệnh viện Nhi đồng Quốc gia để tiến hành giai đoạn điều trị cuối cùng. Hai ngày sau khi nhập viện, cậu bắt đầu được hóa trị để làm sạch tủy xương và tạo điều kiện cho các tế bào được điều trị tái tạo. Vào ngày 11/9, các bác sĩ đã truyền các tế bào gốc đã được điều trị trở lại cơ thể cậu. Các bác sĩ đã nói với Kendric và cha mẹ cậu rằng cậu sẽ phải nằm viện khoảng một tháng.

Không lâu sau, tác dụng phụ của liệu pháp bắt đầu xuất hiện.

Viêm niêm mạc - tình trạng viêm nghiêm trọng gây ra các vết loét đau đớn ở miệng và đường ruột, bắt đầu xuất hiện vào ngày 15/9. Kendric bị sưng phù lưỡi, đau nhức tới mức không nói được. Đến chiều hôm đó, cơn đau lan tỏa trong vùng bụng. Cậu không thể ăn gì vì lưỡi sưng và những vết loét gây đau. Cậu phải ăn qua đường tĩnh mạch.

Việc nói trở nên khó khăn đến mức cậu phải đeo chuông vào cổ một chú chó nhồi bông và khi cần gì cậu sẽ lắc nó rồi ghi yêu cầu vào tờ giấy note gần đó. Cha mẹ Kendric đau khổ vì nỗi đau của cậu.

Mọi khớp xương của cậu đều đau nhức. Kendric mô tả nó ở mức 8 hoặc 9 trên thang điểm đau 10. Cách duy nhất giúp ích là để anh ấy ở trạng thái hôn mê.

Ngày 30/9, tay và chân của Kendric nóng và đau như thể bị bỏng, một tác dụng phụ rất hiếm gặp. Cậu phải đi nhón chân để vào phòng vệ sinh. Vết bỏng lan khắp cơ thể. Sau đó, da cậu bắt đầu bong tróc. Và tóc cậu rụng.

Tuy nhiên, dần dần, cậu bắt đầu cảm thấy khỏe hơn. Lưỡi bắt đầu xẹp xuống và cậu có thể nói chuyện trở lại.

Mặc dù ra viện, nhưng quá trình điều trị của cậu vẫn chưa kết thúc. Việc truyền máu khiến cậu bị thừa sắt trong máu. Cậu sẽ phải quay lại viện để kiểm tra và lọc máu hai đến bốn tuần để loại bỏ sắt. Sắt dư thừa có thể gây tổn thương gan hoặc tim, Tiến sĩ David Jacobsohn, Trưởng Khoa Ghép Máu và Tủy của Bệnh viện Washington cho biết.

Và vì quá trình hóa trị khiến khả năng chống lại nhiễm trùng của cậu bị hạn chế nên cậu cần được tiêm lại vaccine phòng bệnh và tránh xa đám đông trong vài tháng cho đến khi hệ thống miễn dịch phục hồi.

Những người trẻ khác đã áp dụng liệu pháp gene để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm trong khi họ đang được thử nghiệm lâm sàng cũng có những trải nghiệm tương tự như Kendric.

 

Bệnh nhân đầu tiên được điều trị hồng cầu hình liềm bằng liệu pháp gene

36 giờ ở Hà Nội

Những con giun nhỏ "đoạt" 4 giải Nobel

Theo dấu Dostoyevsky

Alani Newton, 19 tuổi đến từ New Orleans, từ chối nói về quá trình điều trị của cô tại Đại học Alabama ở Birmingham. Cô đã xuất viện cách đây 10 tháng và đã quên đi cuộc sống của mình với bệnh hồng cầu hình liềm cũng như quá trình điều trị đã phải trải qua.

Mẹ của cô, bà Jonata Newton, nhớ rất rõ mọi chuyện, và hậu quả khi Alani trở về nhà từ bệnh viện, kiệt sức và yếu ớt trong suốt hai tháng như thế nào. Bà mô tả cách da của Alani gần như chuyển sang màu đen và tóc cô rụng.

Nhưng hiện giờ, Alani đang học đại học. “Con bé vui vẻ, khỏe mạnh. Con bé đang phát triển mạnh mẽ. Bây giờ Alani đã là một con người. Trước đây, con bé thậm chí còn chẳng sống nữa,” bà Newton nói.

Đối với Donte Johnson - 23 tuổi, ở Memphis, liệu pháp gene tại St. Jude năm 2020 đã thay đổi cuộc sống của anh theo hướng tốt hơn. Toàn bộ trải nghiệm mắc bệnh hồng cầu hình liềm, với nhiều lần nhập viện trong nhiều năm, đã khiến gia đình anh kiệt quệ về mặt tài chính. Việc chăm sóc anh mất quá nhiều thời gian đến nỗi mẹ anh, bà Angela Johnson, không thể giữ được một công việc ổn định.

Kể từ khi Donte hoàn thành liệu pháp, bà Johnson đã an tâm hơn, “vì con trai tôi không bị hồng cầu hình liềm nữa".

Kendric nói rằng, "Tôi vẫn chưa cảm nhận được hết sự tuyệt vời, nhưng tôi đang dần cảm thấy khỏe hơn". Còn bố mẹ Kendric biết rằng gia đình họ sẽ thay đổi nhờ liệu pháp của cậu bé. Họ tin rằng họ sẽ vượt qua giai đoạn khó khăn này.