Thuốc mới giúp người ung thư tuyến tụy di căn tăng gần gấp đôi thời gian sống

Ung thư tuyến tụy thuộc nhóm ung thư có tiên lượng xấu nhất, có tỷ lệ tử vong cao.

Theo Reuters, Rasonque là thuốc uống một lần mỗi ngày, dành cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy đã di căn sang các cơ quan khác và đã được điều trị trước đó hoặc không thể sử dụng hóa trị phối hợp. Thuốc hoạt động bằng cách ức chế nhiều dạng protein RAS – nhóm protein đóng vai trò thúc đẩy sự phát triển của tế bào ung thư trong nhiều trường hợp ung thư tuyến tụy.

Loại thuốc này có tên là daraxonrasib, thuốc dạng viên uống dùng một lần mỗi ngày, dành cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy đã di căn sang các cơ quan khác và đã trải qua ít nhất một liệu pháp điều trị toàn thân trước đó hoặc không thể sử dụng hóa trị phối hợp. Đây là thuốc đầu tiên thuộc nhóm điều trị nhắm đích RAS được FDA phê duyệt cho ung thư tuyến tụy di căn.

Loại thuốc mới này sẽ được công ty Revolution Medicines phân phối dưới tên thương hiệu Rasonque. Công ty cho biết, chi phí cho liệu trình một tháng sử dụng thuốc là khoảng 39.800 USD. Tuy nhiên, những bệnh nhân có bảo hiểm thương mại và đáp ứng điều kiện hỗ trợ đồng chi trả có thể được giảm chi phí xuống còn 0 USD.

Theo AP News, điểm đáng chú ý của Rasonque là thuốc nhắm vào các protein RAS, đặc biệt là dạng đột biến KRAS, vốn đóng vai trò quan trọng trong việc thúc đẩy sự phát triển của khối u. Các đột biến KRAS liên quan đến hơn 90% trường hợp ung thư tuyến tụy, khiến mục tiêu này từ lâu được xem là một trong những bài toán khó của ngành phát triển thuốc điều trị ung thư.

Trong thử nghiệm lâm sàng với khoảng 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã tiến triển sau các phương pháp điều trị trước đó, thời gian sống trung vị của nhóm sử dụng Rasonque đạt 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm dùng hóa trị. Tuy nhiên, các chuyên gia lưu ý thuốc không chữa khỏi ung thư mà chủ yếu giúp kéo dài thời gian sống và kiểm soát bệnh.

FDA đã phê duyệt Rasonque theo quy trình rút ngắn, đưa thuốc đến với bệnh nhân sớm hơn nhiều tháng so với kế hoạch ban đầu. Trước đó, hồi tháng 5, cơ quan này đã cho phép triển khai chương trình tiếp cận mở rộng, giúp một số bệnh nhân có thể sử dụng thuốc khi sản phẩm vẫn đang được nghiên cứu.

Sự quan tâm đối với thuốc tăng mạnh sau khi các kết quả thử nghiệm giai đoạn cuối được công bố. Một số bệnh nhân được tiếp cận sớm cho biết, thuốc giúp họ giảm đáng kể những tác động thường gặp của hóa trị và có thể trở lại các hoạt động sinh hoạt bình thường.

Chia sẻ với Reuters, bà Barbara Andes, 88 tuổi, ở Fullerton, California (Mỹ) cho biết, đã bắt đầu sử dụng thuốc vào tháng 7 vừa qua sau một năm hóa trị. Theo bà Barbara Andes, sử dụng Rasonque khiến bà ít buồn nôn và mệt mỏi hơn, đồng thời giúp bà có thể tiếp tục các hoạt động thường ngày.

Cựu Thượng nghị sĩ Mỹ Ben Sasse, bang Nebraska, cũng từng công khai chia sẻ về quá trình điều trị ung thư tuyến tụy của mình. Ông cho biết, ban đầu các bác sĩ dự đoán ông chỉ còn sống được khoảng 3-4 tháng, nhưng việc điều trị với thuốc Rasonque đã giúp ông có thêm thời gian.

Tuy nhiên, Rasonque không phải không có tác dụng phụ. FDA cho biết, những phản ứng thường gặp gồm: phát ban, tiêu chảy, viêm niêm mạc miệng, buồn nôn, mệt mỏi, nôn, đau bụng, phù nề, chán ăn và xuất huyết.

Ông Brian Wolpin, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Tuyến tụy Hale thuộc Viện Ung thư Dana-Farber (Mỹ), nhận định việc Rasonque được phê duyệt là bước tiến mà bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn và gia đình đã chờ đợi từ lâu, theo Reuters.

"Việc phê duyệt được thực hiện sớm hơn 6,5 tháng so với thời hạn quy định, thể hiện cam kết của FDA trong việc đẩy nhanh quá trình phê duyệt các phương pháp điều trị ung thư mới dành cho bệnh nhân mắc các bệnh lý nghiêm trọng và đe dọa tính mạng" - Bác sĩ Angelo de Claro, Giám đốc Trung tâm Ung bướu Xuất sắc của FDA, cho biết, theo FDA.

Ung thư tuyến tụy thuộc nhóm ung thư có tiên lượng xấu nhất. Tại Mỹ, Viện Ung thư Quốc gia (NCI) ước tính hơn 52.000 người sẽ tử vong vì căn bệnh này trong năm 2026. Đây là loại ung thư chiếm 8% tổng số ca tử vong do ung thư. Khi ung thư đã lan đến các cơ quan khác của cơ thể, khả năng sống thêm 5 năm vẫn ở mức rất thấp.

Việc Rasonque được phê duyệt được kỳ vọng mở ra một hướng tiếp cận mới đối với ung thư tuyến tụy, đồng thời tạo động lực cho việc phát triển các thuốc nhắm vào RAS – nhóm đột biến từng được coi là gần như “không thể điều trị bằng thuốc”. Các chuyên gia, cũng kỳ vọng thành công của thuốc có thể thúc đẩy nghiên cứu những phương pháp tương tự đối với các loại ung thư khác.

 

Podcast: Mắc viêm gan B có nguy cơ ung thư gan?

Tiếp cận công nghệ chụp CT hỗ trợ tầm soát sớm ung thư, tim mạch

Đột phá: Thuốc mới giúp tiêu diệt tới 90% tế bào ung thư tuyến tụy trên chuột

Xét nghiệm nước tiểu giúp phát hiện ung thư tuyến tụy từ giai đoạn sớm