Những liệu pháp, thuốc điều trị bệnh đắt nhất thế giới

Điểm danh những liệu pháp, thuốc điều trị bệnh đắt nhất thế giới hiện nay.

Nhiều năm liền, các hãng dược "chạy đua" để phát triển phương pháp điều trị hiệu quả dành cho các loại bệnh hiếm hoặc hội chứng di truyền bẩm sinh. Với mức đầu tư lớn, nguyên liệu đắt đỏ và khâu sản xuất phức tạp, chúng thường có giá bán lên tới hàng triệu USD. Điều này được coi là dễ hiểu với một ngành công nghiệp tương đối rủi ro. Mỗi loại thuốc cần nhiều công sức để nghiên cứu và phát triển.

Hiện nay, kỷ lục về các loại thuốc đắt nhất thế giới thuộc về liệu pháp điều trị teo cơ tủy sống, thuốc điều trị bệnh di truyền loạn dưỡng chất trắng, bệnh rối loạn máu và điều trị máu khó đông.

Zolgensma

Thuốc do hãng dược Novartis phát triển, được phê duyệt vào tháng 5/2019, điều trị bệnh teo cơ tủy sống, có giá 2,1 triệu USD (khoảng 50 tỷ) một liệu trình, chỉ cần tiêm một lần duy nhất. Zolgensma sử dụng một virus để tạo ra bản sao bình thường của gene SMN1, loại gene bị khiếm khuyết ở bệnh nhi teo cơ.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt Zolgensma dựa trên các thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhi từ hai tuần tuổi đến tám tháng tuổi. Cơ quan này cho biết trẻ điều trị với Zolgensma cải thiện đáng kể về phát triển vận động, gồm khả năng kiểm soát đầu và ngồi dậy. Zolgensma đã được phê duyệt ở hơn 38 quốc gia và khoảng 1.000 trẻ em sử dụng thuốc này.

Chi phí quá cao của Zolgensma đã làm dấy lên những cuộc tranh luận về khả năng tiếp cận và khả năng chi trả. Bên cạnh đó  là mối lo ngại về gánh nặng tài chính mà nó đặt lên bệnh nhân, công ty bảo hiểm và hệ thống chăm sóc sức khỏe.

Trong khi lãnh đạo Novartis cho rằng giá thuốc Zolgensma là hợp lý, lập luận nó tiết kiệm hơn hẳn những liệu trình kéo dài khiến người bệnh tốn kém vài trăm nghìn USD mỗi năm. Tập đoàn này cũng đang làm việc với các công ty bảo hiểm nhằm giảm gánh nặng cho người mua.

Skysona

Skysona là liệu pháp gene đột phá với chi phí điều trị 1 lần là 3 triệu USD, khoảng 73 tỉ đồng. Liệu pháp này do Công ty công nghệ sinh học Bluebird Bio (Mỹ) phát triển, có tác dụng làm chậm sự tiến triển của bệnh loạn dưỡng chất trắng não thượng thận (CALD).

CALD là một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thần kinh. Liệu pháp Skysona sẽ sửa đổi các tế bào gốc của bệnh nhân để đưa gien ALDP vào. Nhờ đó, bệnh sẽ tiến triển chậm lại và giúp cải thiện chất lượng sống cho người mắc. Sở dĩ giá của liệu pháp này cao là vì chi phí cho quá trình nghiên cứu, phát triển và sản xuất.

Chi phí đắt đỏ của Skysona phản ánh quá trình nghiên cứu, phát triển và sản xuất sâu rộng liên quan đến liệu pháp gene. Mặc dù mức giá có vẻ quá cao nhưng điều quan trọng là phải xem xét lợi ích lâu dài và kết quả thay đổi cuộc sống tiềm năng mà Skysona có thể mang lại cho bệnh nhân CALD.

Zynteglo

Zynteglo là loại thuốc điều trị chứng rối loạn máu beta-thalassemia (TDBT), được FDA chấp thuận vào tháng 8/2022. Thuốc do hãng dược Bluebird Bio sản xuất, có giá 2,8 triệu USD.

TDBT khiến lượng huyết sắc tố và hồng cầu trong máu giảm, ảnh hưởng đến khả năng cung cấp oxy. Các bệnh nhân phải truyền hồng cầu thường xuyên, khoảng hai lần một tuần.

Zynteglo sử dụng vector virus (virus đã biến đổi, an toàn với cơ thể) để đưa một gene khỏe mạnh vào các tế bào máu của bệnh nhân, từ đó khắc phục tình trạng giảm hồng cầu.

Theo Bluebird Bio, 89% người sử dụng Zynteglo có thể đặt được "trạng thái truyền máu độc lập", tức là không cần truyền máu trong ít nhất 12 tháng.

Giải thích mức giá cao, Bluebird Bio cho biết chi phí điều trị y tế trọn đời cho một bệnh TDBT nhân không dùng Zynteglo, phải phụ thuộc vào truyền máu lên tới 6,3 triệu USD.

Zokinvy

Thuốc Zokinvy dùng để điều trị hội chứng progeria Hutchinson-Gilford (HGPS) và hội chứng Progeroid Laminopathies. Đây là những căn bệnh di truyền cực kỳ hiếm gặp gây lão hóa sớm ở trẻ em.

Zokinvy do Công ty công nghệ sinh học Eiger BioPharmaceuticals (Mỹ) phát triển. Chi phí điều trị bằng liệu pháp này là 1,7 triệu USD/năm, khoảng 25 tỉ đồng. Thuốc dùng qua đường uống, có tác dụng trì hoãn sự tiến triển của bệnh và cải thiện chất lượng sống cho bệnh nhi, theo Scientific American.

Hemgenix

Kỷ lục thuốc đắt nhất thế giới hiện nay thuộc về Hemgenix. Giá của mỗi liệu trình là 3,5 triệu USD. Thuốc được FDA phê duyệt tháng 11/2022 dựa trên tính an toàn và hiệu quả, được đánh giá ở hai nghiên cứu, triển khai ở 60 nam giới trưởng thành.

Hemgenix là liệu pháp gene dành cho người mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B), một chứng rối loạn chảy máu di truyền khiến người bệnh không sản xuất đủ protein để tạo cục máu đông. Thông thường, quá trình hình thành cục máu đông giúp ngăn ngừa nguy cơ chảy máu sau khi bị chấn thương. Nếu việc này không xảy ra, một vết thương có thể chảy rất nhiều máu.

Thuốc Hemgenix khắc phục tình trạng này bằng cách cung cấp gene khỏe mạnh vào cơ thể. Với gene này, gan sẽ tạo ra nhiều protein, làm tăng mức protein đông máu trong cơ thể, ngăn ngừa hoặc hạn chế lượng máu chảy ra.

Tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc là men gan cao, nhức đầu, triệu chứng giống cúm và một số phản ứng nhẹ liên quan đến truyền dịch.

 

Giải Búa liềm vàng lần thứ VIII 2023: Khơi dậy khát vọng phát triển đất nước

Podcast: Lựa chọn măng khô ngon và an toàn

Năm 2024, ngành y tế vẫn phải đối mặt với gánh nặng bệnh tật kép

Trung Quốc ghi nhận ca tử vong vì nhiễm cùng lúc 2 chủng cúm gia cầm