Nỗ lực trong chẩn đoán, điều trị và quản lý bệnh hiếm ở Việt Nam

Họp Thành viên Hội đồng Tư vấn và các chuyên gia về Bệnh hiếm tại Việt Nam.

Ngày 2/12, Bộ Y tế, Cục Quản lý khám chữa bệnh phối hợp với Bệnh viện Nhi Trung ương tổ chức buổi họp thành viên Hội đồng Tư vấn và các chuyên gia về bệnh hiếm tại Việt Nam.

Buổi họp đánh giá các kết quả của chương trình hợp tác về “Cải thiện chất lượng chẩn đoán, điều trị và quản lý một số bệnh hiếm tại Việt Nam”; sơ kết tiến độ thực hiện kế hoạch hành động vì bệnh hiếm của Châu Á - Thái Bình Dương tại các quốc gia trong khu vực và tại Việt Nam trong thời gian qua.

Qua đó đã có các dự thảo và thảo luận của Hội đồng về định nghĩa và danh sách bệnh hiếm cũng như trình bày dự thảo phác đồ chẩn đoán, điều trị và quản lý một số bệnh hiếm.

Từ năm 2018, Biên bản Ghi nhớ hợp tác về “Cải thiện chất lượng chẩn đoán, điều trị và quản lý một số bệnh hiếm tại Việt Nam” giai đoạn 2018 - 2023 giữa Cục Quản lý khám chữa bệnh (Bộ Y tế) và Tập đoàn Dược phẩm Takeda đã được triển khai. Đến nay, theo đánh giá từ Cục Quản lý khám chữa bệnh, Việt Nam đã ghi nhận nhiều bước tiến lớn trong việc chẩn đoán, điều trị và quản lý một số bệnh hiếm.

TS.BS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Sàng lọc Sơ sinh và Quản lý Bệnh hiếm, Bệnh viện Nhi Trung ương, cho biết: "Những năm gần đây, công tác chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm trên thế giới cũng như Việt Nam đã có nhiều tiến bộ rõ rệt. Sự hỗ trợ từ các đối tác trong những năm qua đã giúp bệnh viện gia tăng cơ hội điều trị cho bệnh nhân trước khi xuất hiện các triệu chứng nặng nề, hạn chế nguy cơ tử vong. Điển hình như, Takeda đã và đang hỗ trợ 10 bệnh nhi MPSII (hội chứng Hunter, một dạng trong nhóm các rối loạn chuyển hóa di truyền) tại Bệnh viện Nhi Trung ương thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 4".

Việc hợp tác với Bộ Y tế vì bệnh nhân mắc bệnh hiếm là một khía cạnh trong chiến lược “Tiếp cận thuốc phát minh” và các giải pháp điều trị tiên tiến của Takeda cho bệnh nhân. Từ 2018, Takeda đã và đang giúp cải thiện chẩn đoán, điều trị và quản lý bệnh nhân mắc chứng rối loạn đông máu và suy giảm miễn dịch bẩm sinh - hai trong số những bệnh hiếm gặp tại Việt Nam.

Bà Katharina Geppert, Giám đốc Quốc gia Takeda Việt Nam, nhấn mạnh: “Việc tăng cường khả năng tiếp cận với các loại thuốc phát minh cho những bệnh hiếm đặt ra thách thức cần có sự phối hợp giữa các bên. Nó phải được tiếp cận một cách bền vững và có mục tiêu để củng cố và chuyển đổi hệ thống chăm sóc sức khỏe ở mọi giai đoạn trên hành trình của bệnh nhân - từ nhận thức và chẩn đoán, đến điều trị và hỗ trợ bệnh nhân".

Theo Tổ chức Y tế thế giới (WHO), ước tính cứ khoảng 15 người thì có 1 người chịu ảnh hưởng của bệnh hiếm. Thống kê của Bệnh viện Nhi Trung ương, Việt Nam có khoảng 6 triệu người bị ảnh hưởng bởi bệnh hiếm và có khoảng 100 căn bệnh hiếm được báo cáo trong cộng đồng.

Tại Việt Nam, trong nhiều năm qua, một số bệnh hiếm như: bệnh rối loạn đông máu (Haemophilia), bệnh thiếu máu bẩm sinh (Thalassemia)... đã và đang được quan tâm điều trị cho người bệnh nhằm từng bước nâng cao chất lượng chẩn đoán, điều trị và quản lý bệnh hiếm một cách có hệ thống mang lại lợi ích tốt nhất cho người bệnh.

Biên bản ghi nhớ này trước mắt đã tập trung đến 2 căn bệnh hiếm phức tạp là: Bệnh rối loạn đông máu (ước tính có khoảng hơn 6.000 người mắc ở Việt Nam, hiện nay có 3.600 bệnh nhân rối loạn đông máu được phát hiện ); và Bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh (đang gây ảnh hưởng bất lợi đến sự tiên lượng bệnh đối với người bệnh).

Sau những thành công trong chẩn đoán, điều trị và quản lý bệnh rối loạn đông máu và suy giảm miễn dịch bẩm sinh, trong tương lai Biên bản ghi nhớ sẽ được mở rộng ở nhiều bệnh hiếm hơn nhằm phục vụ cho các chương trình nghiên cứu, đào tạo và chăm sóc nhằm cải thiện cuộc sống của nhiều bệnh nhân hơn.

 

Công ty TNHH Dược phẩm Takeda là Công ty dược phẩm toàn cầu với định hướng nghiên cứu phát triển R&D dựa trên các chế phẩm sinh học, có trụ sở chính tại Nhật Bản. Takeda tập trung nỗ lực nghiên cứu R&D vào bốn lĩnh vực điều trị: Ung Thư, Bệnh Hiếm di truyền và Huyết học, Khoa học thần kinh và Tiêu hóa (GI). Ngoài ra, Takeda cũng tập trung đầu tư vào các hoạt động nghiên cứu R&D các sản phẩm có nguồn gốc từ huyết tương và Vaccine.